基因编辑带来突破：糖尿病患者首次实现自主分泌胰岛素

科技媒体 notebookcheck 今天（8 月 14 日）发布博文，报道称在用于人体的首次基因编辑临床试验中，一名长期患有 1 型糖尿病的男子成功移植经过基因改造的胰岛细胞，恢复了自主胰岛素生产能力。

援引博文介绍，该患者现年 42 岁，病史长达 37 年，此前体内胰岛素水平已无法检测。研究人员从一位 60 岁捐赠者身上提取胰岛细胞，并使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑技术对其改造，让其能够逃避免疫系统的识别与攻击。

为实现免疫逃逸，研究团队采取双重策略：首先，敲除细胞表面的 HLA 蛋白 —— 这类分子通常作为“外来标记”触发免疫反应；其次，添加 CD47 蛋白，模拟“别吃我”信号，防止免疫细胞吞噬。

经过 17 次注射，约 8000 万个基因编辑细胞被植入患者体内，部分细胞仅完成部分编辑作为对照，结果迅速被免疫系统清除，而完全编辑的“低免疫原性”细胞则被免疫系统完全忽略。

研究期间，C 肽（C-peptide）水平持续上升，表明移植的胰岛细胞已成功整合并正常分泌胰岛素。在为期 12 周的观察期内，这些细胞稳定存活并发挥功能，患者未出现排斥反应或严重不良事件。

该技术尽管仍处于概念验证阶段，但成果首次证明，基因编辑技术可让异体细胞在不依赖免疫抑制的情况下长期存活。这一疗法若未来得以推广，有望彻底改变 1 型糖尿病的管理模式，使患者摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担。